2023-11-13 10:21:18 华夏经纬
2023年10月23日，华夏源细胞工程集团自主研发的治疗用生物制品I类，“ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”(受理号：CXSL2300501)，正式获得国家药监局药品审评中心(CDE)的药物临床试验批准通知(通知书编号：2023LP02098)，准许ELPIS人脐带间充质干细胞注射液直接在中、重度活动性炎症性肠病患者上开展多次给药剂量探索研究。
新适应症主要用于中、重度活动性炎症性肠病的治疗，这是继华夏源“ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”中、重度斑块型银屑病、重度狼疮性肾炎、慢加急性(亚急性)肝衰竭及中、重度宫腔粘连适应症获批后斩获的又一新适应症，同时也是华夏源干细胞新药产品针对自身免疫病治疗的全新应用方向，将为国内中、重度活动性炎症性肠病患者带来新的治疗选择，从而更加奠定了华夏源在自身免疫病领域的重要地位。
△ 国家药监局官网：华夏源“ELPIS人脐带间充质干细胞注射”获临床试验默示许可
△ 国家药品监督管理局药物临床试验批准通知
CDE，即国家药品监督管理局药品审评中心，是国家食品药品监督管理局药品注册技术审评机构，按照国家食品药品监督管理局颁布的药品注册管理有关规章，负责组织对药品注册申请进行技术审评，组织开展相关的综合评审工作。
IND，即新药临床试验，是药物研发企业以注册目的，在药品正式上市前，向CDE提供足够信息来证明药品在人体进行试验是安全的，以及证明针对研究目的的临床方案设计是合理的而开展的人体临床试验。
炎症性肠病(Inflammatory bowel disease, IBD)是一类慢性非特异性肠道炎症性疾病，包括溃疡性结肠炎(Ulcerative colitis, UC)和克罗恩病(Crohn's disease, CD)。其典型症状除腹痛和痉挛外，还包括血便、腹泻、频繁或紧急排便，甚至会伴随疲劳、食欲不振和体重减轻，严重影响患者的学习、工作和生活质量，且久治不愈可能导致癌变。
IBD的病因尚未完全明确，目前认为IBD是由遗传、肠道菌群紊乱、黏膜屏障损伤、免疫失调和环境等多因素相互作用引起的复杂性疾病。IBD的发生无明显的性别差异，可以发生在任何年龄段，但最常见于青少年和年轻人。根据中国疾病预防控制中心预测数据，我国2025年IBD患者将突破150万人。
IBD的治疗目标在于诱导并维持缓解以及黏膜愈合，防治并发症，改善生命质量。目前临床上常用的IBD传统治疗药物包括氨基水杨酸制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂等。其中糖皮质激素和免疫抑制剂常作为中、重度IBD患者的一线治疗用药，但两者的副作用明显，长期或大量使用容易导致股骨头坏死、骨髓抑制等不良反应。
对于传统治疗无效、不能耐受以及糖皮质激素依赖的中、重度活动性IBD患者，可选择肿瘤坏死因子α(TNF-α)拮抗剂，然而，长期抗TNF治疗后可能增加发生淋巴瘤和机会性感染包括肺结核等严重不良反应的风险。因此对于中、重度IBD的治疗，发现和寻找其他不同作用机制的药物，有着巨大的需求和探索空间。
近年来，干细胞以其突出的免疫调节能力在自身免疫性疾病领域的大量研究及临床应用，为炎症性肠病提供了新的治疗思路。此次“ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”新增适应症由江西华夏源生物科技有限公司和华夏源(上海)生物科技有限公司联合开发，其中江西华夏源生物科技有限公司细胞药物生产基地已启动。
△ 江西华夏源生物科技有限公司
结合体内外药效学研究发现本品对于炎症性肠病适应症具有强大的治疗潜能，它可以通过旁分泌大量的免疫调节因子、趋化因子和生长因子，调节体内失衡的免疫微环境重新恢复至稳态，同时促进肠上皮细胞的增殖，最终完成对肠黏膜屏障的修复，达到缓解疾病的作用。ELPIS人脐带间充质干细胞的这些作用特点决定了其治疗中、重度活动性炎症性肠病的优势。
华夏源新适应症的获批是ELPIS干细胞新药的又一重大里程碑，随着适应症范围的打开，华夏源将继续努力提高药物的可及性，凭借丰富的报药经验，从患者需求出发，持续推进新药研发，让更多患者拥有更好的用药选择，扩大临床综合获益。
