2024-01-19 17:27:43 金融界
近期，全球最具影响力的医疗健康投资盛会——摩根大通医疗健康年会(J.P.Morgan Healthcare Conference)在美国旧金山落下帷幕。在本届大会上，百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强先生(John V.Oyler)受邀出席，以“具有竞争优势的新一代肿瘤学创新者”(A Competitively Advantaged Next-Gen Oncology Innovator)为主题发表演讲，分享了公司愿景、独特的商业模式以及2024年的发展战略与重点规划。
百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强(John V.Oyler)表示：“2024年对于百济神州而言，将是令人期待且具有变革意义的一年。经过十余年的发展，我们通过建设具备成本和时间优势的内部能力，已取得诸多成果和进展。随着公司积极践行卓越运营、规模化发展，我们现在比以往任何时候更能推进全球增长策略，为进入下一阶段的发展做好充分准备。我们的初心未改，始终立足于科学，致力于研发出有影响力的药物，为患者带来希望和福祉。”
以具备速度与成本优势的创新，惠及全球患者
欧雷强先生介绍，在公司创立之初，全球仅有约六分之一的患者能负担得起创新药，而且主要集中在美国、欧洲、日本等发达地区。大部分人根本无法触及、也无力负担这些前沿的抗癌新药。只有在专利保护期到期之后，这些药才能真正惠及更多人。
在新药研发的历程中，临床开发环节所耗费的成本高昂，约占75%的药物开发成本，且近年来这一费用仍在不断攀升，这也是过去创新药定价居高不下的一大因素。此外，大多数传统的临床中心已满负荷运转，导致患者入组进展缓慢，甚至延迟。
为了改变这一现状，百济神州从创立以来，始终专注于以更高效、成本更低的方式推进药物开发，从而将科学转化为更高的药物可及性，为全球数十亿患者提供可负担的创新药物。
欧雷强先生介绍，百济神州通过创新的研发模式推动这一目标的实现：
首先，采取更具包容性的临床开发模式，将临床试验拓展至全球更多市场和地区，尤其是过往CRO或者企业较少参与的临床中心，从而大幅提高入组患者的多样性、速度和数量。目前，百济神州已在全球超过45个市场开展超过125项临床试验，受试者超过2.2万名。
第二，建立独立、规模化的全球临床开发能力。欧雷强先生介绍，公司已建立起一支超过3,000人的全球临床开发团队，基本不依赖CRO，从而能够更好地控制质量、速度和成本。
第三，在药物开发过程中采用最前沿的技术，并完善内部流程和系统，以实现更高效的临床开发。
除了开发模式的创新之外，百济神州还持续建设内部能力，从而降低新药研发周期各环节的成本。如今，百济神州已在全球建立起广泛的业务布局，团队规模超过一万人，遍布全球五大洲。此外，为进一步提升供应链能力、降低生产成本，公司在中国和美国均建立了生产基地，用于小分子药物、生物制剂的规模化生产。
成为新一代肿瘤学创新者
欧雷强先生介绍，经过十余年的发展，百济神州拥有17款商业化产品，打造了一支超过50款候选药物的研发管线，专注于血液肿瘤和实体肿瘤等核心疾病领域，广泛覆盖了全世界80%的癌症种类(按发病率计)。
在血液肿瘤领域，百济神州正在加速开发多款差异化药物管线。
● 公司核心自研药物百悦泽®(泽布替尼)是全球“同类最佳”BTK抑制剂，目前已在超过65个市场获批多项适应症。¹在全球3期ALPINE试验的长期随访数据中，泽布替尼对比伊布替尼展示了持续的无进展生存期(PFS)优效性和安全性特征。²这一结果已于2023年美国血液学会(ASH)年会上公布。
● 在研的潜在“同类最佳”BCL-2抑制剂Sonrotoclax在早期研究中充分展示了差异化特性，目前该药物的临床开发项目已入组超过600名患者。公司已启动Sonrotoclax联合泽布替尼治疗初治慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的3期注册性试验，并计划拓展至更多血液恶性肿瘤领域。
● 在研的BTK CDAC药物BGB-16673是一款治疗B细胞恶性肿瘤的强效BTK降解剂，已在早期临床中展示了良好的安全性和有效性，有望解决BTK抑制剂的耐药性。³
在实体肿瘤领域，百济神州正在推进广泛的产品组合，以在多种癌症类型中改善患者的治疗效果。
● 公司核心自主研发抗PD-1抗体百泽安®(替雷利珠单抗)已在欧盟获批用于治疗二线食管鳞状细胞癌，另在全球11个市场接受审评。在中国，替雷利珠单抗获国家药品监督管理局(NMPA)批准12项适应症，其中11项适应症纳入新版国家医保药品目录。迄今为止，超过75万名患者已接受替雷利珠单抗的治疗。
● 围绕替雷利珠单抗为中心，公司正在打造新一轮泛肿瘤免疫疗法管线产品。目前，替雷利珠单抗正在进行超过40项联合疗法研究。
● 早期管线方面，多项研究项目均具备“同类最佳”、“同类首创”的潜力，包括CDK4抑制剂、泛KRAS抑制剂、EGFR CDAC、FGFR2b ADC等，覆盖肺癌、乳腺癌、上消化道癌、结直肠癌等多类重点瘤种，力争为更广泛的患者带来积极改变。
欧雷强先生介绍，百济神州已建立起广泛与深厚的研发管线布局，自2024年起，公司预计每年将推进10个新分子进入临床阶段，加速创新研发浪潮。
“过往我们取得的成就已经证明，百济神州在速度和成本方面具有优势。做到这一点并不容易，需要大量的投入和真正全球化的思维。支撑百济神州独特研发格局与商业模式的，正是它在组织和运营上的天生不同。我们正走在一条愈发清晰的道路上，凭借独特的全球运营模式，逐步成为全球肿瘤领域的领导者。”欧雷强先生说道。
风好正是扬帆时，奋楫逐浪向未来。2024年，百济神州将继续秉承“百创新药，济世惠民”的初心，加速推进创新疗法的开发，朝着提升全球肿瘤创新药物可及性的目标不断迈进。
¹ “同类最佳”为根据2022年12月公司公布的ALPINE试验最终分析结果以及2023年ALPINE试验延长随访数据结果所得结论。
² 在中位随访39个月时，泽布替尼和伊布替尼组3年PFS率分别为64.9%和54.8%(HR：0.68;P=0.0011)。整体上的安全性和耐受性特征与ALPINE试验既往的分析结果一致，包括泽布替尼组报告的心血管事件发生率持续低于伊布替尼组。数据来源：百济神州投资者关系网站《2023美国血液学会(ASH)年会数据回顾会议》。
³ 在一项正在进行的1期临床研究中，初步结果表明，BGB-16673在治疗既往接受过多线治疗的B细胞恶性肿瘤患者中，临床缓解有意义，快速到达缓解。安全性特征表现为可耐受，未报告过房颤或高血压。数据来源：百济神州投资者关系网站《2023美国血液学会(ASH)年会数据回顾会议》。
